恒瑞医药在罕见病领域的持续创新与努力

2025年2月28日是第18个国际罕见病日，今年的主题是“More than you can imagine”（“不止罕见”）。这一主题旨在提高大众对罕见病的关注，促进罕见病的筛查、诊断与预防。罕见病，又称“孤儿病”，是指患病率较低的疾病，全球已知的罕见病种类超过7000种。根据世界卫生组织的定义，罕见病的患病人数占总人口的0.065％到0.1％。在中国，约有2000多万罕见病患者，每年新出生的罕见病患者超过20万。罕见病患者面临治疗手段匮乏和昂贵的治疗费用，给家庭带来巨大的经济和精神压力。

在社会各界共同努力下，随着国家政策的推动，我国罕见病药物的研发取得了显著进展。恒瑞医药作为医药创新领域的领军企业，始终致力于罕见病药物的研发，为患者带来更多治疗希望。公司积极肩负起研发创新使命，推动多个罕见病领域的治疗方案，为患者提供新的生机。

目前，恒瑞医药在多个罕见病治疗领域展开了临床研究。例如，在中国第一批罕见病目录中，恒瑞在阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）、纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）、特发性肺纤维化（IPF）等领域积极推进相关药物的研究进展。同时，针对中国第二批罕见病目录中的移植物抗宿主病（GVHD）、胃肠胰神经内分泌瘤、骨肉瘤和胶质母细胞瘤等疾病，公司也在不断拓展研发布局。

不仅如此，恒瑞医药在欧洲罕见病目录中的外周T细胞淋巴瘤（PTCL）、骨髓瘤等领域也展开了临床研究。此外，公司的创新药物在多个罕见病领域获得了美国FDA的孤儿药资格，如BTK抑制剂用于视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）、新一代TPO-RA药物用于化疗所致血小板减少症（CTIT）、PD-1抑制剂用于肝细胞癌的治疗等。

未来，恒瑞医药将继续秉持“科技为本，为人类创造健康生活”的使命，致力于罕见病药物的研究与应用，提升这些药物的可及性，进一步推动全球罕见病治疗的进步。恒瑞医药愿与社会各界携手，共同点亮罕见病患者的生命希望之光，改善他们的生活质量，促进罕见病的诊疗体系发展。